【对话/观察者网心智观察所】
生命科学领域正经历飞速发展，基因疗法以惊人效率改变着医疗现状，不断拓展其应用范围。面对技术革新的澎湃浪潮，我们亟需挖掘其更全面、更精细、更普及的价值。如何让尖端研究成果突破研究环境的限制，真正帮助那些迫切需要帮助的病患？这个问题不仅关乎科学探索，更牵动着产业进步与人文关怀的复杂议题。
最近，心智观察所和“观察者网2024年度科创人物·年度领航者”神拓生物技术（杭州）有限公司联合创始人周露进行了深入交流。周露是基因治疗领域的杰出从业者，她不仅带领神拓生物研究治疗的新方法，还精准地关注到人工智能与生物医药结合这一影响未来的重要趋势。
【转型契机：从学者到创业者】
您在英属赫瑞瓦特大学完成生物化学博士学位，之后从校园学术氛围转向创办企业，并投身生物医药研发行业，这一转变过程中，您的心路历程是怎样的，或者是否存在某些关键事件促使您做出选择？
周露谈到她的创业生涯,她曾在英国有过一段经历。2015年,她在伦敦创办了名为超越实验室的企业。这家公司从事商务拓展服务,主要业务是协助英国、欧洲等地的上市公司进入中国市场,并在中国开展业务发展工作。这家企业为三十多家上市公司提供过服务，表现出色，成功交付了多个规模宏大的项目，并且与国内数家大型上市公司有过合作经历。
在此期间，我产生了从事新药研发的念头，因为我们曾协助众多新药企业，发现它们掌握的部分技术相当出色。
2020年遭遇了疫情冲击，由于中英航线中断，当时跨国业务面临困境，我们因而被迫寻求业务调整。在探索超越实验室项目时，我们注意到一家英国知名上市公司，它是牛津大学独立创办的首家上市企业，即牛津生物公司，主要研发慢病毒载体技术。
我在医学大学担任导师期间也实践过这些方法，并且发掘了部分新的作用位点，因此我认为这项技术我们具备独立开展的能力，当时我与几位志同道合者探讨过，这些新发现的作用位点对癌症展现出显著的靶向性，完全有潜力开发成创新药物。
我们过去在求学阶段开展了许多基础性科研探索，不过彼时并未考虑将其直接转化为药物，主要由于相关技术尚不完善。到了2020年，我忽然察觉到这个领域可能具有重大价值，它有望攻克当前癌症药物研发面临的部分难题。
现在对付癌症的方法，核心是“拦截”，针对癌细胞聚集的地方进行“拦截”，从而将其消灭癌细胞。癌细胞却很狡猾，它们会发展出抗药性。这就需要更换药物，否则就很难找到更有效的治疗方法。所以我们另辟蹊径，发现了作用目标和传递工具，我当时就认为这家公司很可能取得成功。
因此我在疫情期间参与过相关探讨，并于2023年岁末获得了首个投资机会，主导投资方为杭州萧山的传化集团，该公司恰好设有产业园区，故项目最终落地于杭州萧山地区，我本人则于2024年初转为全职在国内开展创业活动。
心理研究机构：就是说，您在担任导师期间已经察觉到这个可能。我查阅了相关资料，似乎直到2017年，全球才首次批准基因治疗药物上市。
周露表示基因治疗已经持续不断改进，海外已有多种基因治疗药物上市。例如Zolgensma，这是诺华的产品，用于治疗肌肉萎缩。还有Luxturna，由罗氏子公司研制，针对眼科疾病，是2017年获得FDA首肯的基因治疗药物。
心智观察所：进程中存在若干重要时段，诸如2020年爆发的新冠疫情，更早的2019年，科创板启动建设，那个时刻金融领域及整体状况对您的开创事业是否构成支持？
周露说，2020年和2021年创新疗法特别受欢迎，特别是在新冠病毒刚开始传播的时候，金融领域对像基因治疗这样的药品非常热衷。不过她遗憾当时在英国，没能赶上这波热潮。当时不少投资人已经提供了很好的工作机会，希望她能马上回国，但她连机票都难以购买，更不用说长期迁回国内了。
因此我直至2022年岁末才抵达国内，随后与国内人士进行了一些沟通，到了2023年我们便顺利获得了上一阶段的资金支持。不过当我们获取资金之际，对于创新药领域的热度已经有所消退。所以从2022年下半年持续到如今，出现了所谓的“资本市场低迷期”，融资变得异常艰难。我们彻底错过了市场的最鼎盛时期，而进入时恰逢最谷底阶段。
心智观察所：或许这种“反向操作”方式对开创者而言，会带来意想不到的积极作用。
周露表示，今年上半年资本市场呈现活跃迹象。自去年起，部分创新药物借助合作模式，将研发项目直接输出至其他大型企业。她提及一项令人惊讶的统计，今年上半年生物医药领域向海外转移的资金总额，涵盖所有预付款项及整体交易金额，接近500亿美元，这一数额已经超越了全年电动车出口的销售总额。
人们忽然意识到生物制药领域的创新方法蕴含着极为可观的商业前景，中国的新能源汽车产业尽管经营多年，其出口额的增长却遭遇了明显限制，就在创新药物尚未问世，研发工作尚未完成之际，其交易金额已经达到了令人瞩目的程度，这个数额甚至超过了新能源汽车出口的总量，由此我们深刻认识到，这无疑是一个蓬勃发展的行业，拥有着无限的上升空间。
中国一旦成功研发这些药物，这一领域的强劲增长潜力将极大吸引投资机构，因此今年上半年港股市场表现异常活跃，生物制药ETF指数基金涨幅接近60%，人们突然意识到创新药行业正从“寒冬”状态迅速回暖。
【技术革新：第五代载体平台重构治癌理念】
心智观察所：神拓生物致力于研发第五代慢病毒载体体系，该体系并非静止不变，而是持续进行更新换代。
周露表示，慢病毒载体大约在1990年左右出现了这种新型改造方式，将其作为科研工具应用时，整个过程经历了约四个阶段的演进，每个阶段都在安全性方面实现了显著增强
我们每次行动，既要考虑增强安全性能，又要考虑提升实际效果，因此反复进行了多次更新改进，根据官方说法，至少完成了三到四次这样的过程。
这些更新只是沿着单一方向进行的，我们能够对这个载体的构造进行改进，第五代规范是从外部细胞修正转向内部修正。由于现阶段第三代和第四代的应用方式是将T细胞或其他干细胞取出体外实施细胞修正，修正完毕后再送回体内。
CAR-T疗法属于典型的第三代和第四代技术，我们常听到的就是这种疗法，它是从我们外周血中提取T细胞和免疫细胞，在体外借助慢病毒或逆转录病毒对这些细胞进行改造，改造完成后进行扩增，使其数量增至1亿或10亿个细胞单位，最后将改造后的细胞回输到患者外周血中，以此治疗血液肿瘤，其疗效十分显著
部分病患已持续稳定多年，不过治疗费用十分高昂，同时存在诸多工艺难题。因此我们的新型载体的标记方式是全部在体内完成改造——我们制备好载体后，直接将其注入患者体内，载体能自主寻找到需要修饰的细胞，并实施全面改造，随后这些细胞能在体内增长到足够数量，从而产生效果，这样便无需进行体外这一漫长、复杂、艰辛且费用高昂的改造步骤。这个过程如果完全都避免了之后，它整个的价格会降得很低。
当今世上价格最高的几种药物都属于基因治疗范畴，单次治疗费用最高可达三百万到四百万美元。因此人们期望通过改造病毒载体，显著降低最终的治疗成本。我们的目标是将价格调整到国内医保可以负担的水平，一旦成功纳入医保体系，众多患者将有能力负担得起，个人经济压力也会大幅减轻。
如今我们运用尖端科技，也研发了部分人工智能，借助人工智能手段，对这一载体实施了周密的工程化改造，此乃一项颇为繁难的操作。我们并非仅限于局部调整，而是要实施整体性的革新，比如日常运用DeepSeek这类人工智能工具时，可以直接与其配套平台沟通，明确所需新型载体的具体要求，随后人工智能便能协助构建，生成一种即刻可转化为药物的新载体，该载体实质上就是药物本身，一旦制造完成便直接注入病患体内，即可产生治疗效果。
这是一个值得称赞的构想，是一个令人期待的蓝图。我们已启动初始阶段，着手对第五代慢病毒载体实施全面的智能化、系统化革新。
心理研究机构：依据您之前的说明，常规的抗癌思路着重于阻断，这种全新的模式跟传统方法差别很大。
周露：我们技术的另一优势在于，我们的核心目标是增强每个人细胞固有的防御能力，这种能力原本就存在，我们称之为抑癌基因，它并非传统意义上的攻击目标。目标就是那些发生变异的“有害”基因和蛋白质，这些有害基因能够借助小分子药物或抗体加以控制，而抑癌基因则是细胞内的“守护者”，发挥着防御功能。
每个人体内都有这种抗癌基因，不过部分人由于遗传因素，又或者受到外部因素影响，会导致该基因失效，基因一旦失效，它的防御作用就消失了，基因失去效用后，细胞就会变得不受控制，因此我们当前的治疗思路不是“堵塞”，而是要增强这种天生的防御机制，具体做法是提升这种抗癌基因的水平。部分病人已经完全失去功能，另一些病人则保留了一半能力，还有人似乎状态良好，只是有所下降。
因此从某种意义上说，我们其实效仿了大禹治水，采用的是疏导的策略，也就是增强自然的防御能力。当这种防御能力增强到一定水平时，它甚至可以视为一种癌症预防措施，人体在尚未罹患癌症时，就能主动察觉到某些细胞可能产生了异常，最终使大家都不会得癌症。
现阶段首要任务是针对罹患肿瘤的病患展开救治，我们对此有充分把握，该方案具备显著成效。
思维审视中心：感知就是将个体视作一个“模块”，对其进行再度设定或修正缺陷。
周露说，由外部因素引发的细胞内部状态改变，可以比喻为“重置”。比如说，借助媒介将一段有益的指令导入其中，那么癌细胞便会经历一连串的重置过程。这种重置过程有两种结局，第一种结局是癌细胞被判定无法挽救，此时需要将其彻底清除。第二种结局是癌细胞虽然遭到消灭，但其中仍有少量能够被修复。我们将这个转化成正常的细胞，使它们能够正常运作。我们调整了细胞内部的基因序列，因此可以视作一种重新编排。
